Rezdiffra (resmetirom) သည် အစားအသောက်နှင့် လေ့ကျင့်ခန်းများနှင့်အတူ အလယ်အလတ်မှအဆင့်မြင့်သော အသည်းအမာရွတ် (fibrosis) ဖြင့် noncirrhotic non-alcoholic steatohepatitis (NASH) ဖြင့် အရွယ်ရောက်ပြီးသူများ ကုသရန်အတွက် USA ၏ FDA မှ ထောက်ခံချက်ရရှိထားသည်။
ယခုအချိန်အထိ ထင်ရှားသော အသည်းအမာရွတ်များရှိသော noncirrhotic non-alcoholic steatohepatitis (NASH) လူနာများသည် ၎င်းတို့၏ တိုက်ရိုက်ဖြေရှင်းနိုင်သော ဆေးဝါးမရှိသေးပါ။ အသည်းပျက်စီးမှု. FDA ရဲ့ Rezdiffra ၏ခွင့်ပြုချက်သည် ပထမအကြိမ်အဖြစ် ပံ့ပိုးပေးမည်ဖြစ်သည်။ ကုသ ဤလူနာများအတွက် ရွေးချယ်စရာ၊ အစားအသောက်နှင့် လေ့ကျင့်ခန်းအပြင်။
NASH သည် အရက်မဟုတ်သော အဆီများ ကြီးထွားမှု၏ ရလဒ်ဖြစ်သည်။ အသည်း အနာ ဘယ်မှာ အသည်း အချိန်ကြာလာသည်နှင့်အမျှ ရောင်ရမ်းခြင်းသည် အသည်းအမာရွတ်နှင့် အသည်း၏လုပ်ဆောင်ချက်ကို ထိခိုက်စေနိုင်သည်။ NASH သည် သွေးတိုးခြင်းနှင့် အမျိုးအစား 2 ဆီးချိုရောဂါကဲ့သို့သော အခြားကျန်းမာရေးပြဿနာများနှင့် ဆက်စပ်မှုရှိတတ်သည်။ အနည်းဆုံး ခန့်မှန်းချက်တစ်ခုအရ၊ ခန့်မှန်းခြေအားဖြင့် အမေရိကန်တွင် လူ ၆-၈ သန်းခန့်တွင် NASH သည် အလယ်အလတ်မှအဆင့်မြင့်သော အသည်းအမာရွတ်ရှိသော NASH ရှိပြီး ယင်းအရေအတွက်သည် တိုးလာဖွယ်ရှိသည်။
Rezdiffra သည် သိုင်းရွိုက်ဟော်မုန်း receptor ၏ တစ်စိတ်တစ်ပိုင်း လှုံ့ဆော်ပေးသည့် အရာတစ်ခုဖြစ်သည်။ အသည်းရှိ Rezdiffra ဖြင့် ဤ receptor ကိုအသက်သွင်းခြင်းသည် အသည်းအဆီစုပုံခြင်းကို လျော့နည်းစေသည်။
Rezdiffra ၏ဘေးကင်းမှုနှင့်ထိရောက်မှု
Rezdiffra ၏ ဘေးကင်းမှုနှင့် ထိရောက်မှုအား 12 လကြာ၊ ကျပန်းလုပ်ထားသော၊ double-blind placebo-controlled စမ်းသပ်မှုတစ်ခုတွင် လ 54 တွင် အငှားနောက်ဆုံးအမှတ်၏ ခွဲခြမ်းစိတ်ဖြာမှုအပေါ် အခြေခံ၍ အကဲဖြတ်ခဲ့သည်။ အငှားအဆုံးမှတ်သည် အတိုင်းအတာကို တိုင်းတာသည်။ အသည်း ရောင်ရမ်းခြင်းနှင့်အမာရွတ်။ Rezdiffra ၏ လက်တွေ့အကျိုးခံစားခွင့်ကို အတည်ပြုပြီး ဖော်ပြရန်အတွက် ပံ့ပိုးကူညီသူသည် ဆက်လက်လုပ်ဆောင်နေဆဲဖြစ်သည့် တူညီသော 54 လကြာ လေ့လာမှုအား ပြီးမြောက်အောင် လုပ်ဆောင်ရန် လိုအပ်ပါသည်။ အစမ်းစာရင်းသွင်းရန် လူနာတစ်ဦးရှိရန် လိုအပ်သည်။ အသည်း အလယ်အလတ် သို့မဟုတ် အဆင့်မြင့်သော NASH ကြောင့် ရောင်ရမ်းမှုကို ပြသသော အသားစဥ်စစ်ဆေးခြင်း။ အသည်း အမာရွတ်။ စမ်းသပ်မှုတွင်၊ ဘာသာရပ် 888 ခုသည် အောက်ဖော်ပြပါများထဲမှ တစ်ခုကို လက်ခံရရှိရန် ကျပန်းသတ်မှတ်ထားသည်- placebo (ဘာသာရပ် 294 ခု)၊ Rezdiffra 80 မီလီဂရမ် (ဘာသာရပ် 298 ခု); သို့မဟုတ် Rezdiffra 100 မီလီဂရမ် (ဘာသာရပ် 296 ခု)၊ နေ့စဉ် တစ်ကြိမ်၊ ကျန်းမာရေးနှင့် ညီညွတ်သော အစားအသောက်နှင့် လေ့ကျင့်ခန်းအတွက် အကြံဉာဏ်ပေးခြင်း အပါအဝင် NASH အတွက် စံစောင့်ရှောက်မှုအပြင်၊
12 လတွင်၊ အသည်းအသားစဥ်စစ်ဆေးခြင်းတွင် Rezdiffra ဖြင့်ကုသသောဘာသာရပ်များ၏အချိုးအစားသည် NASH ကြည်လင်ပြတ်သားမှုကိုရရှိသည် သို့မဟုတ် placebo ကိုလက်ခံရရှိသူများနှင့်နှိုင်းယှဉ်ပါကပိုမိုကောင်းမွန်လာကြောင်းပြသခဲ့သည်။ Rezdiffra 26 မီလီဂရမ် နှင့် 27 မီလီဂရမ် 80 မီလီဂရမ် Rezdiffra ရရှိသော 24% မှ 36% တို့သည် NASH ကြည်လင်ပြတ်သားပြီး အသည်းအမာရွတ် ပိုဆိုးလာခြင်း မရှိသော ဘာသာရပ်များ၏ စုစုပေါင်း 100% မှ 9% ထိ ခံစားခဲ့ရပြီး 13% မှ 23% နှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါက၊ placebo ကို လက်ခံရရှိပြီး အစားအသောက်နှင့် လေ့ကျင့်ခန်းအပေါ် အကြံဉာဏ်ပေးခြင်း။ တုံ့ပြန်မှုအကွာအဝေးသည် မတူညီသောရောဂါဗေဒပညာရှင်များ၏ စာဖတ်ခြင်းကို ထင်ဟပ်စေသည်။ ထို့အပြင်၊ Rezdiffra 80 မီလီဂရမ် လက်ခံရရှိသည့် ဘာသာရပ် စုစုပေါင်း 24% နှင့် 28 မီလီဂရမ် Rezdiffra ရရှိသော ဘာသာရပ်များ၏ 100% မှ XNUMX% တို့သည် တိုးတက်မှုကို ကြုံတွေ့ခဲ့ရသည်။ အသည်း အမာရွတ်များနှင့် NASH ၏ ပိုဆိုးလာခြင်း မရှိသော်လည်း ရောဂါဗေဒပညာရှင်တစ်ဦးစီ၏ ဖတ်ရှုမှုပေါ်မူတည်၍ placebo ရရှိသူများ၏ 13% မှ 15% နှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါသည်။ ကုသမှုခံယူပြီး တစ်နှစ်အတွင်း လူနာများ၏ အချိုးအစားအလိုက် ပြောင်းလဲမှုများကို သရုပ်ပြခြင်းသည် မှတ်သားဖွယ်ကောင်းသည်။ အနာ တိုးတက်မှုပြရန် နှစ်များ သို့မဟုတ် ဆယ်စုနှစ်များပင်ကြာသည့် လူနာအများစုနှင့်အတူ ပုံမှန်အားဖြင့် ဖြည်းဖြည်းချင်း တိုးတက်လာပါသည်။
Rezdiffra ၏ဘေးထွက်ဆိုးကျိုးများ
Rezdiffra ၏ အဖြစ်အများဆုံး ဘေးထွက်ဆိုးကျိုးများတွင် ဝမ်းလျှောခြင်းနှင့် ပျို့အန်ခြင်းတို့ ပါဝင်သည်။ Rezdiffra သည် ဆေးကြောင့်ဖြစ်သော အသည်းအဆိပ်သင့်မှုနှင့် သည်းခြေအိတ်ဆိုင်ရာ ဘေးထွက်ဆိုးကျိုးများကဲ့သို့သော သတိပေးချက်များနှင့် ကြိုတင်ကာကွယ်မှုများ ပါဝင်သည်။
decompensated cirrhosis လူနာများတွင် Rezdiffra အသုံးပြုခြင်းကို ရှောင်ကြဉ်သင့်သည်။ လူနာများသည် ပိုဆိုးလာသည့် လက္ခဏာများ သို့မဟုတ် လက္ခဏာများ ဖြစ်ပေါ်လာပါက Rezdiffra ကို ရပ်တန့်သင့်သည်။ အသည်း Rezdiffra ကုသမှုခံယူနေစဉ်လုပ်ဆောင်မှု။
Rezdiffra ၏ မူးယစ်ဆေးဝါး အကျိုးသက်ရောက်မှုများ
Rezdiffra ကို ကိုလက်စထရောကျစေသော statins ကဲ့သို့သော အခြားဆေးဝါးအချို့နှင့် တစ်ချိန်တည်းတွင် အသုံးပြုခြင်းသည် သိသိသာသာ မူးယစ်ဆေးဝါး အပြန်အလှန်အကျိုးသက်ရောက်မှုကို ဖြစ်စေနိုင်သည်။ ကျန်းမာရေးစောင့်ရှောက်မှုပေးသူများသည် Rezdiffra နှင့် သိသာထင်ရှားသောမူးယစ်ဆေး အပြန်အလှန်တုံ့ပြန်မှုများ၊ အကြံပြုထားသော သောက်သုံးသောပမာဏနှင့် စီမံအုပ်ချုပ်မှုမွမ်းမံမှုများဆိုင်ရာ နောက်ဆက်တွဲအချက်အလက်များအတွက် ဆေးညွှန်းအချက်အလက်အပြည့်အစုံကို ကိုးကားသင့်သည်။
အဆိုပါ FDA က ပြင်းထန်သော အခြေအနေများကို ကုသရန်နှင့် မကိုက်ညီသော ဆေးဘက်ဆိုင်ရာ လိုအပ်ချက်ကို ဖြည့်ဆည်းပေးသည့် ဆေးဝါးများ၏ အစောပိုင်းခွင့်ပြုချက်အား ခွင့်ပြုထားသည့် အရှိန်မြှင့်ခွင့်ပြုချက်လမ်းကြောင်းအောက်တွင် Rezdiffra ကို အတည်ပြုထားပြီး၊ ဆေးဘက်ဆိုင်ရာ အကျိုးကျေးဇူးကို ခန့်မှန်းနိုင်ဖွယ်ရှိသော အငှားကိုယ်၀န် သို့မဟုတ် အလယ်အလတ် ဆေးခန်းအဆုံးအချက်ကို အခြေခံ၍ အတည်ပြုထားသည်။ လိုအပ်သောအထက်ဖော်ပြပါ 54 လကြာလေ့လာမှုသည် Rezdiffra ကုသမှု 54 လပြီးနောက်လက်တွေ့အကျိုးကျေးဇူးများကိုအကဲဖြတ်မည်ဖြစ်သည်။
Rezdiffra သည် ဤအညွှန်းအတွက် Breakthrough Therapy၊ Fast Track နှင့် Priority Review ဒီဇိုင်းများကို လက်ခံရရှိခဲ့ပါသည်။
အဆိုပါ FDA က Rezdiffra ၏ခွင့်ပြုချက်ကို Madrigal Pharmaceuticals မှခွင့်ပြုခဲ့သည်။
***
source:
FDA 2024။ သတင်းထုတ်ပြန်ချက် – FDA သည် အသည်းအဆီဖုံးရောဂါကြောင့် အသည်းအဆီဖုံးနေသောလူနာများအတွက် ပထမဆုံးကုသမှုကို ခွင့်ပြုပေးပါသည်။ 14 မတ်လ 2024 တွင်တင်ခဲ့သည်။ တွင်ရရှိနိုင်သည်။ https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
